20世纪70年代中期，国外开始应用骨髓移植治疗严重的（急性型）再生障碍性贫血以来，已积累了不少经验。用同卵孪生子的骨髓移植，所有病人都能治愈。目前则用同父母兄弟姐妹人类白细胞抗原（HLA）相合的骨髓移植。如果病人在移植前未输过血，其治愈率平均可达70％；曾经输血的病人总的治愈率约45％～60％以上。移植不成功和死亡的主要原因是移植物抗宿主病（GVHD）及巨细胞病毒引起的间质性肺炎。骨髓移植除用于急性再生障碍性贫血外，还用于治疗重型β海洋性贫血。
目前骨髓来源的困难和并发症的严重性限制了这种治疗方法的广泛应用。如何防止移植物抗宿主病已成为研究工作者的重要课题。