药理学实验的目的是通过动物实验来认识药物作用的特点及规律。为使实验结果精确可靠。实验设计必须遵循三项基本原则，即重复、对照和随机。
一、重复
包括良好的重现性和足够的重复数，有了足够的重复数才会取得较高的重现性。在药理实验中，各类动物的重复数有一个大体范围的参考。
一般情况下实验动物的基本例数：小型动物（小鼠、大鼠、蛙），每组10～30例，中型动物（兔、豚鼠），每组6～20例，大型动物（犬、猫、猴），每组5～10例。
二、对照
应符合“齐同可比”原则，即除了被研究的药物不同之外，其他实验条件应尽量相同。
药理学实验中常采用的对照实验有三种。
（1）阴性对照：即不含研究中处理因素的对照，应产生阴性结果。
①空白对照：不给任何处理的对照。
②假处理对照：除了不用被研究的药物之外，对照组的动物要经过与实验动物同样的处理。如给予生理氯化钠溶液或不含药物的溶媒。
③安慰剂对照：采用外形相同而不含活性药物的制剂作对照。
（2）阳性对照：采用已肯定疗效的药品作为对照，应产生阳性结果。
①标准品对照：以标准品或者典型药物为对照，评定药物的作用强度。
②弱阳性对照：以疗效不够理想的传统疗法或者药物为对照，评定新疗法或者新药的价值。
药理学实验方法
（3）双盲对照：患者和做研究的医师均不了解用药的分组情况，只有主持研究者保留名单，制定具体治疗方案，并分析实验结果。是新药临床研究中必用的方法之一。
三、随机
指每个实验对象在实验中都有同等的机会被分入实验组和对照组。随机可减轻主观因素的干扰，减少或避免偏性误差。
随机的方法与类型有以下两种。
（1）单纯随机：所有实验对象完全按随机原则（抽签或随机数字表）抽样分配。但这种随机方法不保证各种影响因素的构成比例在每组中基本相同，在药理实验中较少应用。
（2）均衡随机：又称分层随机，药理学实验中常用该方法。
首先将易于控制且对实验影响较大的因素先分层，再按随机原则将实验对象分配到各组，使各组中的多种影响因素得到均衡。
药理实验一般分为阴性对照组、阳性对照组、实验用药组。各组应在“同时同地同条件”下进行。有了对照，才有比较。采用对照可以随时了解实验条件是否有变化，还可判断药效的强弱是否有显著意义。实验组与对照组例数相等时，统计效率最高，轻视对照或仅用少量动物作对照是不妥当的。实验用药组一般采用3～5个剂量组，可阐明量－效关系。各组间剂量比为：整体效应为1．78或1．41；整体脏器活动为3．16或2；离体平滑肌为10。